[MS}– El VIH puede ser la clave para el tratamiento de una enfermedad rara

21/12/2016

La cura del VIH puede estar en un defecto genético que origina una enfermedad rara.

Investigadores del Centro Nacional de Microbiología del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) han caracterizado un defecto genético que origina una enfermedad muscular rara que confiere resistencia a la infección por el VIH. Es el segundo defecto genético descrito en la literatura mundial que protege frente al VIH y representa un modelo sobre el que estudiar tanto la enfermedad muscular como comprender la infección por el VIH y en concreto su entrada en el núcleo.

La clave está en una proteína, la transportina 3. Los científicos están ahora tratando de determinar cómo produce la enfermedad muscular, y desarrollar métodos diagnósticos rápidos y abordajes para su tratamiento. Para ello, explica José Alcami, coordinador del grupo, van a utilizar el VIH como una herramienta, un explorador intracelular que nos permitirá identificar fármacos útiles para el tratamiento de esta enfermedad rara.

«En los modelos que estamos desarrollando y en las células de los pacientes con afectación muscular, si conseguimos que un fármaco permita infectar al VIH querrá decir que hemos ‘reparado’ la transportina 3. Así, todo lo que sabemos sobre el VIH, que es mucho, nos ayudará a curar esta enfermedad».

Pero además, añade el investigador, se buscarán fármacos que hagan lo contrario, que alteren la transportina 3 igual que ocurre en los pacientes de esta enfermedad rara, pero sin provocar una enfermedad muscular, «porque si conseguimos esto bloquearemos la infección por el VIH».

La idea proviene del trabajo liderado por Juan Jesús Vílchez, del Hospital La Fe de Valencia, que descubrió que una mutación de la proteína transportina 3, presente en un gen responsable de una distrofia muscular, actúa como un mecanismo de defensa natural contra el virus del sida, ya que impide que el VIH se reproduzca.

La distrofia muscular de cinturas LGMD-1F afecta ya a 8 generaciones de una única familia, que actualmente viven en el levante español y en Italia. Son muy pocos pacientes, entre 100 y 200 afectados, pero albergan una de las claves que puede permitir tratar a un grupo de enfermos mucho mayor, los enfermos de sida.

Proyecto único

El nuevo proyecto reúne la investigación sobre dos enfermedades: la miopatía de cinturas LGMD-1F y el SIDA. «Estas dos enfermedades tan distintas tienen un nexo común y esa relación es lo que hace de este proyecto algo único», señala Alcami.

Con el fin de obtener una cura para la distrofia muscular de cinturas LGMD-1F los investigadores del ISCIII colaboran con varios grupos de investigación nacionales y de otros países: en España con el consorcio con el Dr. Vilchez; el Dr. Ramón Martí, investigador del Laboratorio de Patología Neuromuscular y Mitocondrial del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) de Barcelona, y el Dr Rubén Artero, investigador del Laboratorio de Genómica Traslacional del Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA de la Universidad de Valencia.

A nivel internacional, en colaboración con el grupo del doctor Zeger Debyser de la Universidad de Lovaina en Bélgica, un experto en transporte nuclear, estamos estudiando el mecanismo por el que la transportina 3 defectuosa altera el ciclo del virus. También colaboran con la asociación “Conquistando Escalones” de pacientes afectados por esta enfermedad rara. Los investigadores han abierto en la plataforma Precipita un proyecto para poder seguir con la investigación.

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